女生極限通勤每天來(lái)回6.5小時(shí),漸凍癥新藥美國(guó)獲批,漸凍癥也稱肌萎縮側(cè)索硬化也叫運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病,后一名稱英國(guó)常用,法國(guó)又叫夏科病,而美國(guó)也稱盧伽雷病。我國(guó)通常將肌萎縮側(cè)索硬化和運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病混用。
美國(guó)食品藥品管理局批準(zhǔn)了由制藥公司開(kāi)發(fā)的藥物苯丁酸鈉和�；撬岫伎诜潭▌┝颗浞�,用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥俗稱漸凍癥成人患者。該藥物是首款在隨機(jī),安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)中顯著延緩漸凍癥疾病進(jìn)展并能延長(zhǎng)生存期的治療藥物,也是116年以來(lái)美國(guó)食品藥品管理局批準(zhǔn)的第3款漸凍癥治療藥物。
漸凍癥新藥美國(guó)獲批
這款療法的獲批過(guò)程可謂一波三折。今年3月,美國(guó)食品藥品管理局咨詢委員會(huì)投票結(jié)果,表示臨床數(shù)據(jù)尚不支持這款療法的有效性。之后,Amylyx公司遞交了對(duì)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的進(jìn)一步分析以及來(lái)自其它臨床試驗(yàn)的支持?jǐn)?shù)據(jù),并首次獲得加拿大監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)有條件上市。
今年6月,美國(guó)食品藥品管理局通知Amylyx制藥公司,將審查新藥的最后期限延長(zhǎng)至9月29日,以便有更多時(shí)間審查苯丁酸鈉和�；撬岫伎诜潭▌┝颗浞脚R床研究數(shù)據(jù)的額外分析。
美國(guó)食品藥品管理局外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(huì)贊成Amylyx制藥公司在研藥物AMX0035的現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)足以支持其用于治療肌萎縮側(cè)索硬化的上市申請(qǐng)。目前苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方在漸凍癥患者中的三期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中,計(jì)劃于2023年底或2024年初完成。
據(jù)漸凍癥協(xié)會(huì)官網(wǎng)介紹,漸凍癥協(xié)會(huì)曾將漸凍癥冰桶挑戰(zhàn)籌得的220萬(wàn)美元投資于這種藥物的研發(fā),還領(lǐng)導(dǎo)了長(zhǎng)達(dá)數(shù)年的宣傳運(yùn)動(dòng),以使這一療法獲得批準(zhǔn),包括在2020年9月向美國(guó)食品藥品管理局提交了超過(guò)5萬(wàn)個(gè)簽名,呼吁美國(guó)食品藥品管理局批準(zhǔn)該藥物。
肌萎縮側(cè)索硬化癥是上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷之后,導(dǎo)致包括球部所謂球部,就是指延髓支配的這部分肌肉,四肢,軀干,胸部腹部的肌肉逐漸無(wú)力和萎縮。該病一般進(jìn)展迅速,半數(shù)以上患者確診后平均生存時(shí)間為3-5年,最后多死于呼吸肌無(wú)力導(dǎo)致的呼吸衰竭,下一個(gè)漸凍癥新藥可能也會(huì)很快到來(lái),期待更多漸凍癥創(chuàng)新療法研發(fā)順利,早日來(lái)到患者身邊。
要早期診斷肌萎縮側(cè)索硬化,除了神經(jīng)科臨床檢查外,還需做肌電圖,神經(jīng)傳導(dǎo)速度檢測(cè),血清特殊抗體檢查,腰穿腦脊液檢查,影像學(xué)檢查,甚至肌肉活檢。
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